今日，上海海和藥物研究開發(fā)股份有限公司（海和藥物）宣布：公司自主研發(fā)的高選擇性PI3Kα抑制劑瑞索利塞（研發(fā)代號：CYH33）獲得了厚生勞動?。∕HLW）的孤兒藥認(rèn)定，用于治療“既往接受化療后疾病進(jìn)展或復(fù)發(fā)的攜帶PIK3CA基因突變的卵巢透明細(xì)胞癌”。
海和藥物首席執(zhí)行官董瑞平博士表示：
我們非常高興CYH33獲得日本厚生勞動省的孤兒藥認(rèn)定，這是海和藥物在國際精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的又一重要突破。卵巢透明細(xì)胞癌 (OCCC) 患者的治療選擇有限，存在巨大的未滿足醫(yī)療需求，CYH33作為全球首個針對PIK3CA基因突變的卵巢透明細(xì)胞癌的靶向藥物，期望能為醫(yī)護(hù)人員和患者帶來全新的治療選擇。此次孤兒藥認(rèn)定將加速該藥物在日本上市注冊的進(jìn)度，我們將繼續(xù)努力，爭取 CYH33盡快獲批上市。未來，海和將繼續(xù)深耕未被滿足的臨床需求，讓中國原研藥物惠及全球更多患者，力求實現(xiàn)“以患者需求為核心”的創(chuàng)新使命。
CYH33-G201全球主要研究者，復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院吳小華教授表示：
作為罕見瘤種，卵巢透明細(xì)胞癌（OCCC）惡性生物學(xué)行為超過了最常見的漿液性卵巢癌，其具有獨特的分子變異和臨床表現(xiàn)，且多數(shù)對含鉑化療耐藥，預(yù)后更差，傳統(tǒng)的治療方案一直備受挑戰(zhàn)。CYH33作為全球首個用于OCCC治療的PI3Kα抑制劑，在臨床研究中展現(xiàn)了顯著的抗腫瘤活性，為患者提供了精準(zhǔn)治療新選擇。此次日本孤兒藥認(rèn)定是對其臨床價值的認(rèn)可，也標(biāo)志著中國原研藥物在國際舞臺的突破。期待CYH33以科學(xué)創(chuàng)新改寫OCCC治療格局。也希望中國藥品監(jiān)管部門重視類似卵巢透明細(xì)胞癌少見或罕見惡性腫瘤治療藥物研發(fā)進(jìn)程。
關(guān)于日本孤兒藥認(rèn)定
依據(jù)《醫(yī)藥品及醫(yī)療器械法》的規(guī)定，由日本厚生勞動省認(rèn)定為孤兒藥將享有優(yōu)先審評等多項政策的支持。該認(rèn)定需滿足以下條件：日本國內(nèi)對象患者人數(shù)少于5萬人；用于治療嚴(yán)重且不存在其他可替代的合適藥物或治療方法的疾病，或與現(xiàn)有藥物相比，預(yù)期該藥物具有更為顯著的有效性及安全性，具有較高的醫(yī)療需求；對于將該藥物在目標(biāo)疾病治療上的應(yīng)用，在具備理論上科學(xué)依據(jù)的同時，其開發(fā)方案也必須被確認(rèn)為合理可行。
關(guān)于卵巢透明細(xì)胞癌和PIK3CA突變
卵巢透明細(xì)胞癌（OCCC）是一種罕見且侵襲性強(qiáng)的上皮性卵巢癌亞型。與常見的漿液性卵巢癌相比，OCCC具有獨特的分子特征，傳統(tǒng)治療手段療效有限——患者對鉑類化療的響應(yīng)率顯著更低。復(fù)發(fā)性O(shè)CCC患者更是無標(biāo)準(zhǔn)治療方案，預(yù)后遠(yuǎn)差于漿液性卵巢癌，存在未滿足的臨床需求。
基因組研究表明，OCCC存在高頻PIK3CA基因突變。該突變富集于外顯子9（螺旋區(qū)域）和外顯子20（激酶區(qū)域），通過異?；罨疨I3Kα及其下游通路，驅(qū)動OCCC的發(fā)生發(fā)展，是潛在的治療靶點。
關(guān)于瑞索利塞（CYH33）
CYH33是海和藥物具有全球自主知識產(chǎn)權(quán)的全新結(jié)構(gòu)、高活性的磷脂酰肌醇3-激酶α（PI3Kα）選擇性抑制劑。臨床前研究顯示，CYH33可高效、特異地抑制PI3Kα激酶活性，對PIK3CA突變的腫瘤模型具有強(qiáng)效抗腫瘤作用。CYH33臨床試驗初步數(shù)據(jù)提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治療具有PIK3CA突變的多種晚期實體瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宮內(nèi)膜癌等。目前，CYH33作為單藥治療，或與其他抗腫瘤藥物聯(lián)合使用的多項臨床研究正在進(jìn)行中，以評估其在更大范圍的晚期腫瘤患者中的安全性和有效性。
關(guān)于海和藥物
海和藥物是中國領(lǐng)先的自主創(chuàng)新生物技術(shù)公司，專注于抗腫瘤創(chuàng)新藥物的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化，希望為全球癌癥患者帶來更安全、更有效的治療方法。海和藥物堅持走自主創(chuàng)新的道路，同時擁有一支具有全球化視野的科研和管理團(tuán)隊，積極布局創(chuàng)新藥物的國際開發(fā)之路。目前海和藥物已有2款產(chǎn)品獲準(zhǔn)上市：1.谷美替尼片，中文商品名：海益坦®；日本商品名：ハイイータン®錠50㎎，已正式在中國和日本均獲批上市。2.紫杉醇口服溶液已正式在中國獲批上市。另，海和藥物同時有多個在研重點管線的候選藥物。
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